Добавил:
Upload Опубликованный материал нарушает ваши авторские права? Сообщите нам.
Вуз: Предмет: Файл:
Ginter_E.K._Medicinskaya_genetika_(Medicina,200...docx
Скачиваний:
40
Добавлен:
25.11.2019
Размер:
1.82 Mб
Скачать

Тип насле­дования, ген, лока­лизация

Измененный

фермент

Клинические

симптомы

АР,

GBE,

3

АР, PYGM, 1 lq 13

Болезнь накопле­ния гликогена, тип 4 (болезнь Андерсона) (232500)

Болезнь накопле­ния гликогена, тип 5 (синдром Мак-Ардла) (232600)

Фермент, рас­щепляющий гликоген

Мышечная фос- форилаза

Печеночная недоста­точность, портальная гипертензия, мышеч­ная дистрофия пояс- но-конечностная, кардиомиопатия

Мышечные крампи, мышечная слабость, рабдомиолиз

Лизосомные болезни накопления

МукополисахарГидозы

Мукополисахари- доз, тип II (синд­ром Хантера) (309900)

Мукополисахари- доз, тип III (болезнь Санфи- липпо, 4-го типа) (252900, 252920, 252930, 252940)

Мукополисахари- доз, тип IV (болезнь Моркио 2-го типа) (230500)

Мукополисахари- доз, тип VI (синд­ром Лами—Маро- то 2-го типа (253200)

АР,

a-L-идуронида-

IDA,

за

4р16.3

ХР,

Идуронатсуль-

IDS,

фатсульфатаза

Xq27.3-

28

АР,

1. Гепаран-S-

HSS,

сульфаминидаза

GNS

  1. a-D-глюкоз- аминидаза

  2. Ацетил- СоА- глюкозамини- дин-]Ч-ацетил- трансфераза

  3. N-ацетилглю- козамин-6-суль- фатсульфатаза

АР,

1. Галактозамин-

GALNS,

6-сульфатсуль-

16q24.3,

фатаза

GLBI,

2. [З-Галактози-

3р21.3

даза

АР,

1. Арилсульфа-

ARSB,

таза В

5ql3.3

2. N-ацетилга- лактозамин-а- 4-сульфатсуль- фатаза

Мукополисахари- доз, тип I (синд­ром Гурлера) (252800)

Умственная отста­лость, карликовость, скелетные аномалии, гепатоспленомега- лия, помутнение ро­говицы

Умственная отста­лость, карликовость, скелетные аномалии, гепатоспленомегалия

Умственная отста­лость, гепатомегалия, иногда грубые черты лица, умеренная кар­ликовость

Карликовость, ске­летные аномалии, помутнение рогови­цы, тугоухость

Скелетные аномалии, гепатоспленомега­лия, сердечные нару­шения, помутнение роговицы

Заболевание (№ в OMIM)

Тип насле­дования, ген, лока­лизация

Измененный

фермент

Клинические

симптомы

Мукополисахари- доз, тип VII (син­дром Слая) (253220)

Мукополисахари- доз, тип VIII (253230)

АР

GUSB,

7q21.ll

АР

(З-Глюкуронида-

за

Глюкозамин-6-

сульфатсульфа-

таза

Скелетные аномалии, грубые черты лица, помутнение рогови­цы, гепатоспленоме- галия

Карликовость, умст­венная отсталость, гирсутизм, гепатоме- галия

Сфинголипидозы

Болезнь Нима- на—Пика (257200)

Тея—Сакса болезнь (272800)

Болезнь Гоше, тип 1 (230800)

АР, ASM, Up 15.4- р15.1

АР,

GBA,

Iq21-q31

АР,

GBA,

Iq21-q31

Сфингомиели-

наза

Гексозаминида- за А

Глюкоцеребро- з ид аз а

Умственная отста­лость, спастичность, судороги, гепатосп- леномегалия, желту­ха, асцит, симптом «вишневой косточки» на глазном дне, по­мутнение роговицы, узелковая ксантома, анемия, ИБС, интер­стициальная инфиль­трация легких

Гипотония, сменяет­ся гипертонусом, апатия, задержка психомоторного раз­вития, судороги, па­раличи, деменция, слепота, симптом «вишневой косточки» на глазном дне, нача­ло в раннем детском возрасте, лаборатор­но — накопление ОМ2-ганглиозида, смерть обычно до 5-летнего возраста

Основными симпто­мами являются гема­тологические нару­шения — спленоме- галия, тромбоцитопе- ния, скелетная пато­логия — остеолиз, ос­теонекрозы, патоло­гические переломы, асептический некроз

93

Заболевание (№ в OMIM)

Тип насле­дования, ген, лока­лизация

Измененный

фермент

Болезнь Гоше, тип II (230900)

АР,

GBA,

\q21-q31

Глюкоцеребро-

зидаза

Фукозидоз

(230000)

АР,

FUCA,

1р34

а-Фукозидаза

а-Маннозидоз

(248500)

АР

MAN, 19р13.2

а-Маннозидаза

р-Маннозидоз

(248510)

АР MAN В, 4

р-Маннозидаза

Аспартилгюкоза- минурия (208400)

АР,

AGA,

4q23-q27

Аспартилглюко-

заминидаза

Соседние файлы в предмете [НЕСОРТИРОВАННОЕ]