оценкам, как класс медицинских препаратов статины принесли своим создателям свыше $300 млрд из которых $30 млрд достались компании Merck. Руководители Sankyo сдались за минуту до рассвета — и компания упустила лавры первопроходца, стартовав со своим правастатином лишь в 1989 году.
Биотех и экспоненциальные технологии
Закончим наш раздел про историю медицинских технологий одним крайне обнадеживающим наблюдением. В 2020 году в журнале Nature Reviews Drug Discovery аналитиками Boston Consulting Group (BCG) —
одной из ведущих консалтинговых компаний в мире — был
опубликован обзор112 фармацевтических разработок за последние 10 лет. Новые данные показывают, что исторический тренд на увеличение стоимости разработки новых лекарств наконец удалось остановить.
Исследователи отмечают несколько причин. Во-первых, в последние годы происходит более широкое использование генетических данных, что позволило повысить продуктивность научных исследований, получая информацию о связи механизмов действия новых лекарств с развитием заболеваний у человека. По сути, речь идет о том, что медицина и биотехнологии учатся использовать большие биомедицинские данные и трансформируются из «магии» в цифровые технологии.
Во-вторых, множество новых препаратов теперь первоначально регистрируется против редких болезней. Это позволяет решать проблему «как стать лучше, чем The Beatles», потому как для редких заболеваний зачастую нет альтернатив и потому легче быть первым. Также в случае редких болезней регулятор может быть менее требовательным: лучше иметь какую-то терапию, чем не иметь никакой и позволять пациентам умирать. В результате семь из десяти наиболее продающихся лекарств были разработаны как средства от редких заболеваний.
В первую очередь решается проблема тяжелых наследственных заболеваний. Чаще всего такие болезни (как, например, болезнь Хатчинсона–Гилфорда) вызваны нарушением работы одного гена и могут быть вылечены при помощи генной инженерии. Мы наблюдаем
https://t.me/medicina_free
клинические испытания таких терапий — искусственных вирусов, способных доставить правильно работающую копию гена в достаточное количество клеток человека и даже полностью излечить заболевание.
Несмотря на очевидные успехи и огромные финансовые возможности, борьба с наследственными заболеваниями не окажет прямой эффект на продолжительность жизни, так как большинство людей страдает и умирает от хронических заболеваний, не связанных с нарушением работы одного гена. Тем не менее успехи генетической терапии не следует недооценивать — они создают технологическую платформу для лекарств будущего.
Кроме генной инженерии прогресс в медицине обеспечивают геномика и ИИ для обработки данных. В открытом доступе находятся почти 10 млн транскриптомов — измерений состояния различных клеток человека и животных в ответ на всевозможные возмущения, включая эффекты лекарств, активации и выключения генов или эффекты заболеваний.
Это огромное количество информации и закономерностей, которые просто невозможно охватить человеческим взглядом. И дело тут не просто в объеме информации. Как мы уже видели на примере измерения заряда электрона или «зефирного эксперимента», у исследователей довольно много собственных предубеждений. Люди склонны подтверждать известное и игнорировать новое. Рост доступных для изучения биомедицинских данных, включающих в себя генетику и клинические истории, позволяет систематически анализировать связь генетических факторов, рисков возникновения или тяжести протекания заболеваний.
Еще недавно фармкомпании были настроены исключительно скептически. Однако аргумент можно перевернуть в другую сторону: прямо сейчас примерно 95% лекарств не доходит до регистрации. Даже если использование средств машинного обучения или ИИ смогут всего лишь удвоить вероятность успеха, это будет огромное достижение, приносящее очевидную финансовую выгоду.
Еще оптимистичнее настроены инвесторы: несмотря на пандемию COVID-19, 2020 год стал для биотеха лучшим за всю историю. 73 компании вышли в публичное поле и привлекли в сумме больше $22 млрд, в то время как объемы венчурного инвестирования выросли на
https://t.me/medicina_free
37%. Одна только калифорнийская Insitro, использующая машинное обучение и ИИ для анализа геномных и клеточных данных при лечении хронических заболеваний, с 2018 года привлекла в сумме $743 млн венчурного финансирования.
Так случилось, что в силу сложности поставленной задачи биология старения научилась использовать самые современные методы исследований биологических явлений и анализа биомедицинских данных. Можно предположить, что исследователи и компании — пионеры в разработке лекарств от старения имеют все шансы стать технологическими лидерами в нарождающейся цифровой фарминдустрии.
Что мы узнали?
Медицина вступает в эпоху больших данных и становится точной наукой.
Регуляторы оберегают производителей, разработчиков и пациентов от недобросовестности и устанавливают научномедицинскую истину в последней инстанции в результате хорошо поставленных и контролируемых экспериментов. XX столетие привело к революции в медицине, позволило перейти от симптоматического лечения к предотвращению смертельных заболеваний.
Изменилось и само понятие болезни: теперь для лечения не требуется страдать от последствий болезни, достаточно иметь измеряемый высокий риск возникновения этой болезни.
https://t.me/medicina_free