3. Доклинические исследования и клинические испытания препаратов стволовых клеток

• Разработка нормативных документов, регламентирующих процесс, характер и объем необходимых доклинических исследований препаратов стволовых клеток взрослого организма в зависимости от источника их получения и биологической функции в организме человека, с учетом международного опыта и действующих международных соглашений, конвенции и т.п.

• Проведение доклинических исследований и клинических испытаний препаратов стволовых клеток согласно разработанным нормативным документам Министерства здравоохранения РК и с учетом действующих международных норм и правил исследований и испытаний такого рода лекарственных средств.

4. Клиническое применение препаратов стволовых клеток

• Разработка нормативных документов, регламентирующих клиническое применение стволовых клеток в лечебных учреждениях здравоохранения.

• Совершенствование или внедрение новой системы мониторинга за ходом и качеством клинического применения методов клеточной терапии в медицинской практике.

ОСНОВНЫЕ НАПРАВЛЕНИЯ И МЕХАНИЗМЫ РЕАЛИЗАЦИИ КОНЦЕПЦИИ

• Создание Института стволовых клеток в г. Алматы для реализации основных задач данной концепции.

149

А

• Формирование инфраструктуры исследовательских коллективов ц организаций, заинтересованных в развитии клеточных технологий _в Казахстане, в том числе из других ведомств (МОН РК и т.д.)

• Разработка Министерством здравоохранения РК нормативно-правовой базы и порядка государственной регистрации и контроля за изготовлением и использованием в клинической практике средств и технологий связанных со стволовыми клетками.

• Создание Центра трансплантации костного мозга (ТКМ) на базе НЦП и ДХМЗРК.

• Создание банка гемопоэтических стволовых клеток крови на базе РЦк МЗРК

• Обращение в соответствующем порядке в Парламент Республики Казахстан с предложением о внесении изменений и дополнений в Закон "О трансплантации органов".

• Привлечение к донорству стволовых клеток крови здорового населения Республики Казахстан на следующих принципах: пропаганды донорства как акта гуманизма и проявления добродетели, необходимой для спасения тяжело больных людей; формирования благоприятных условий для реализации донорской функции гражданами РК.

• Совершенствование материально-технической базы, адекватное финан­сирование существующих научных институтов и центров и создание новых институтов (центров) и лабораторий, оснащенных современным оборудованием, для проведения исследований на мировом уровне.

• Подготовка и переподготовка кадров за рубежом.

• Разработка необходимой нормативно-правовой базы для развития клеточной терапии (клеточной трансплантации) в стране.

• Совершенствование международного сотрудничества.

• Создание современной системы организационно-методического и информационно-аналитического обеспечения.

• Разработка национальной Программы клеточной трансплантации (клеточных технологий).

ЭТАПЫ РЕАЛИЗАЦИИ ОСНОВНЫХ ПОЛОЖЕНИЙ КОНЦЕПЦИИ

Масштабы проблем, решаемых в рамках Концепции, необходимость координации разрабатываемых мер с возможностями республиканского бюджета обусловливают ее реализацию в два этапа.

На первом этапе (2008—2010 гг.) предполагается решение следующих задач:

• выделение, типирование и изучение биологических свойств стволовых клеток человека из различных источников;

• разработка технологии культивирования и пролиферации стволовых клеток человека в условиях in vitro;

• разработка технологий направленной дифференцировки стволовых клеток;

• получение стандартизированных линий стволовых клеток человека в условиях ex vivo — in vitro;

¹⁵⁰

• разработка и установление государственных стандартов и нормативно-инструктивных документов по технологиям выделения, сбора, типирова-ния, хранения и условиям использования препаратов стволовых клеток в соответствии с требованиями GLP/ GMP/ GCP/GTP к объектам трансплантации, а так же международных стандартов ISO 2000/901 в медицинской практике;

• проведение доклинических и клинических испытаний, разработанных в ходе выполнения Концепции препаратов стволовых клеток человека, соответствующих международным стандартам GLP, GMP, GCP, GTP, а так же ISO 2000/901.

В области фундаментальных исследований на первом этапе предполагается:

• изучить роль стволовых клеток в развитии острых и хронических заболеваний, а также критических состояний различного генеза, включая заболевания аутоиммунной и опухолевой природы:

• патогенетически обосновать применение трансплантации стволовых кле­ток для лечения экспериментальных патологических состояний, модели­рующих заболевания человека (инфаркт миокарда, атеросклероз, болезни обмена веществ, заболевания нервной системы, инсульты, ауто­иммунные болезни, гепатиты, циррозы печени, почек и многие другие заболевания).

• Создать Центр трансплантации костного мозга на базе НЦП и ДХ для проведения высокоэффективного лечения детей с онкогематологи-ческими заболеваниями на современном уровне.

• Создать банк гемопоэтических стволовых клеток крови на базе РЦК МЗ РК.

На втором этапе (2009—2011 гг.) предполагается расширить и завершить существующие разработки заместительной и восстановительной клеточной терапии с использованием наиболее перспективных источников стволовых клеток и дать предложения к внедрению разработанных технологий в медицинскую практику. Также будут осуществлены широкомасштабные клинические исследования по обоснованию применения клеточных препаратов в медицинской практике с расширением показаний к применению их в других областях клинической медицины (кардиология, эндокринология, общая терапия, травматология, гастроэнтерология и т.д.)

Создание инфраструктуры исследования стволовых клеток в Казахстане

Одним из важнейших условий реализации Концепции является создание отдельных структурных подразделений (кластера, института, центра, лаборатории). Решение должно приниматься на уровне Правительства РК (Постановление). Предлагается создать Центр в г. Алматы совместно с Центром биологических исследований Министерства образования и науки РК и Институт стволовых клеток (или Научно-практический центр стволовых Клеток). Организационно это будет представлять научное учреждение с инфраструктурой, адаптированной для выполнения конкретных медико-биологических задач по изучению стволовых клеток.

151

ОЖИДАЕМЫЕ РЕЗУЛЬТАТЫ ОТ РЕАЛИЗАЦИИ КОНЦЕПЦИИ

1. Создание инфраструктуры по проведению фундаментальных и прикладных аспектов исследований в области использования стволовых клеток различного происхождения.

2. Получение новых приоритетных данных по биологии стволовых клеток и их роли в поддержании клеточно-тканевого гомеостаза организма.

3. Разработка методов клеточной терапии различными видами стволовых клеток экспериментальных патологических процессов и состояний, моделирующих заболевания человека (инфаркт миокарда, атеросклероз, гепатиты, циррозы печени, поражения нервной системы и др.).

4. Изучение ближайших и отдаленных последствий различных видов клеточной терапии в экспериментальных условиях.

5. Разработка методов получения, типирования стволовых клеток костного мозга, пуповинной и периферической крови, характеризующихся высоким пролиферативным потенциалом и обладающих способностью к дифферен-цировке в клетки различных органов и тканей человека.

6. Разработка методов получения стандартизованных и трансфецированных стволовых клеток костного мозга, пуповинной и периферической крови, характеризующихся высоким пролиферативным потенциалом и обладающих способностью к дифференцировке в клетки различных органов и тканей человека.

7. Разработка методов консервации стволовых клеток костного мозга, пуповинной и периферической крови, характеризующихся высоким про­лиферативным потенциалом и обладающих способностью к дифференцировке в клетки различных органов и тканей человека с использованием многокомпо­нентных культуральных сред и различных режимов криоконсервации.

8. Создание препаратов стволовых клеток из известных источников, которые могут быть рекомендованы после соответствующих клинических испытаний к использованию в терапевтических целях в современной медицинской практике.

9. Создание необходимой инструктивно-нормативной базы обоснования применения стволовых клеток в медицинской практике.

10. Создание инфраструктуры оказания медицинской помощи с использо­ванием достижений клеточных технологий приведено в соответствие с имеющимися потребностями и уровнем организационных и медицинских технологий страны.

11. Разработка отечественных препаратов нового поколения для клеточной терапии, способных восполнить дефицит клеточных технологий при комплексном лечении ряда тяжелых заболеваний.

12. Применение новых отечественных препаратов для клеточных технологий лечения существенно повысит качество медицинских услуг населению за счет повышения их доступности и меньшей стоимости по сравнению с зарубежными аналогами.

13. Население практически сможет получить доступ к новьм, а в некоторых случаях (кардиохирургия, онкогематология, наследственные заболевания,

152

иммунодефицита, неврология и др.) жизненно важным лекарственным средствам.

14. Впервые в РК будет внедрен метод современного высокоэффективного лечения детей с онкогематологическими заболеваниями с использованием ТКМ, что будет способствовать повышению показателей выживаемости и снижению смертности детей с данной патологией, первичными иммуноде- фицитами, наследственными дефектами метаболизма и другими врожденными и наследственными болезнями (талассемия, нейтропении и др.).

15. Создание банков гемопоэтических стволовых клеток с регистром доноров, соответствующие международным стандартам.

ЗАКЛЮЧЕНИЕ

Реализация настоящей Концепции позволит решить многие актуальные проблемы, связанные с фундаментальными и прикладными аспектами использования клеточных технологий для лечения широкого спектра заболеваний человека, разработать на законодательном уровне государ­ственные стандарты и нормативно-инструктивные документы по технологиям выделения, сбора, типирования, хранения, условиям и показаниям к использованию препаратов стволовых клеток в соответствии с требованиями GLP/GMP/GCP/GTP к объектам трансплантации, а также международных стандартов ISO 2000/901 в медицинской практике.

НАУЧНО-ТЕХНИЧЕСКАЯ ОТРАСЛЕВАЯ ПРОГРАММА

РАЗВИТИЕ КЛЕТОЧНЫХ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ В РЕСПУБЛИКЕ КАЗАХСТАН