4. Цель и задачи программы

ЦЕЛЬ ПРОГРАММЫ: Разработка биологических основ технологии получения и длительного хранения стволовых клеток из различных источников для клеточной терапии заболеваний человека и внедрение современных клеточных медицинских технологий и терапевтического клонирования в практическое здравоохранение.

Задачи Программы:

• Разработка методов получения стволовых клеток из различных источ­ников (костный мозг, пуповинная кровь, периферическая кровь, эмбрионы, полученные в программах вспомогательных репродуктивных технологий (ВРТ)).

• Разработка многокомпонентных культуральных сред и изучение возмож­ности их применения для культивирования стволовых клеток, а также для выращивания и сохранения СК, полученных из других источников.

• Разработка технологий длительного культивирования, криохранения, размножения стволовых клеток и клонирования различных видов стволовых клеток в условиях вне организма (ex vivo) с использованием известных и модифицированных методов обогащения многокомпо­нентных культуральных сред.

• Исследование молекулярных механизмов дифференцировки стволовых клеток в клетки различного типа для дальнейшего использования в клеточной трансплантологии.

• Разработка технологий направленной дифференцировки стволовых клеток в специализированные клетки в условиях ex vivo с целью их после­дующего использования в экспериментальных и клинических условиях.

• Изучение молекулярно-генетических основ пластичности стволовых клеток.

• Исследование фенотипического и функционального разнообразия стволовых клеток взрослого организма и разработка клинико-лабораторных методов его оценки.

• Исследование репарационных и иммунологических функций стволовых клеток взрослого организма, включая (ГСК) в норме и при различных видах патологии.

180

• Исследование механизмов хоуминга ГСК и разработка способов управле­ния их функциональной активностью и мобилизацией из костного мозга.

• Исследование динамики изменения фенотипических свойств, молеку­лярно-генетических и цитохимических характеристик СК из различных источников в условиях длительного хранения в модифицированных многокомпонентных культуральных средах.

• Исследование динамики изменения молекулярно-генетических, цитохимических и других морфо-функциональных свойств СК из различных источников при криопрезервации и длительном хранении в условиях низких температур (t° = 135°—155° С).

• Разработка методов экспериментальной терапии стволовыми клетками при патологических состояниях у животных, моделирующих заболевания человека (инфаркт миокарда, ишемической болезни сердца, аутоим­мунные заболевания, гепатиты, циррозы печени и многие другие заболевания).

• Разработка рекомендаций и положений для клеточной терапии забо­леваний человека на основе экстраполяции результатов эксперименталь­ной терапии стволовыми клетками.

• Разработка нормативных документов, регламентирующих процесс, характер и объем необходимых доклинических исследований препаратов стволовых клеток взрослого организма в зависимости от источника их получения и биологической функции в организме человека, с учетом международного опыта и действующих международных соглашений, конвенции и т.п.

• Организация и проведение клинических исследований (в том числе

мультицентровых).

• Разработка инструктивно-нормативных документов рекомендаций и положений, регламентирующих применение стволовых клеток для клеточной терапии приобретенных и наследственных заболеваний человека.

• Внедрение клеточных технологий использования стволовых клеток человека в практическое здравоохранение.

• Совершенствование или внедрение новой системы мониторинга за ходом и качеством клинического применения методов клеточной терапии в медицинской практике.

• Оценка изменения качества жизни пациентов после применения методов клеточной терапии.

5. ОСНОВНЫЕ НАПРАВЛЕНИЯ И МЕХАНИЗМЫ РЕАЛИЗАЦИИ ПРОГРАММЫ 5.1. ОСНОВНЫЕ НАПРАВЛЕНИЯ ПРОГРАММЫ

Масштабы проблем, решаемых в рамках Программы, необходимость координации разрабатываемых мер с возможностями республиканского бюджета обусловливают ее реализацию в два этапа.

На первом этапе (2008—2010 гг.) предполагается решение следующих задач: — выделение, типирование и изучение биологических и специальных

181

свойств стволовых/прогениторлых клеток человека из различных источников в эксперименте;

• изучение условий культивирования стволовых/прогениторных клеток человека in vitro;

• изучение влияния различных условий на сохранность и экспансию стволовых/прогениторных клеток ex vivo для их дальнейшего использования при разработке способов направленной дифференцировки этих клеток;

• разработка и установление государственных стандартов и нормативно-инструктивных документов по технологиям выделения, сбора, типирования хранения и условиям использования препаратов стволовых/прогениторных клеток на основе адаптации требований GLP/GMP к объектам транспланта­ции, а также международных стандартов ISO 2000/901 в медицинской практике;

• проведение доклинических и 1 фазы клинических исследований, разработанных в ходе выполнения Программы препаратов стволовых клеток человека, соответствующих международным стандартам GLP или GMP, а также ISO 2000/901.

На втором этапе (2010—2012 гг.) предполагается расширить и завершить существующие разработки заместительной и восстановительной клеточной терапии с использованием наиболее перспективных стволовых клеток и дать предложения к внедрению разработанных технологий в медицинскую практику. Также будут осуществлены широкомасштабные клинические исследования по обоснованию применения клеточных препаратов стволовых клеток в медицинской практике с расширением показаний к применению их в других областях клинической медицины (кардиология, эндокринология, общая терапия, травматология, гастроэнтерология и т.д.).