Добавил:
kiopkiopkiop18@yandex.ru Вовсе не секретарь, но почту проверяю Опубликованный материал нарушает ваши авторские права? Сообщите нам.
Вуз: Предмет: Файл:
5 курс / Госпитальная педиатрия / Иммунопатология.pptx
Скачиваний:
16
Добавлен:
23.03.2024
Размер:
15.77 Mб
Скачать

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ

ДОБАВЛЕНИЕ НОРМАЛЬНОГО

 

КОРРЕКЦИЯ

ГЕНА (Gene addition)

 

СОБСТВЕННОГО

 

 

ПОВРЕЖДЕННОГО ГЕНА in

 

 

 

situ (gene editing)

 

 

 

ВЕКТОР – способ доставки генетического материала (нуклеиновой кислоты) внутрь клетки

Большинство из них вирусы:

эволюционно сложившаяся способность доставлять

генетический материал внутрь клетки;

уклонение от иммунной системы;

вирусные белки обладают необходимыми для

трансдукции свойствами

ПРЕИМУЩЕСТВА ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ПЕРЕД ТГСК

•Опция в отсутствии совместимого донора

•Использование собственных клеток пациента

•Нивелирование рисков РТПХ

•Как правило менее токсичное кондиционирование

•Возможность корректировки не только гемопоэтических клеток

СПАСИБО ЗА ВНИМАНИЕ!