1. Активный фармацевтический ингредиент

Совершенно очевидно, что активный фармацевтический ингредиент (законодательное определение - фармсубстанция: "вещество растительного, животного или синтетического происхождения, обладающее фармакологической активностью и предназначенное для производства и изготовления лекарственных средств") является главным фактором, определяющим целевое использование вещества (применение для профилактики, диагностики, лечения болезни и предотвращения беременности). Даже незначительное изменение структуры молекулы (молекул) активного фармацевтического ингредиента может привести к изменению фармакологической активности. Сюда же можно отнести и новые комбинации активных фармацевтических ингредиентов.

2. Лекарственная форма

Как правило, лекарственная форма определяет путь введения ЛС в организм человека. В зависимости от пути введения ЛС преодолевает те или иные биологические барьеры (печень, желудок и т.п.), прежде чем достигнет мишени. Данные барьеры определяют не только концентрацию ЛС в биологических транспортных системах (например, в крови), но и его биодеградацию в организме человека. Изменение лекарственной формы может иметь различные последствия - от изменения дозировки активного фармацевтического ингредиента до полной невозможности применения ЛС.

3. Дозировка

До тех пор пока речь идет о ЛС, его разработчикам и регистрирующему органу приходится иметь дело с соотношением безопасность/эффективность. Увеличение дозировки приводит к увеличению эффективности лекарственного средства, но одновременно с этим происходит и снижение безопасности его применения. Таким образом, разработчик должен определить ту грань, когда эффект от применения лекарственного средства превосходит его неблагоприятное действие на организм человека. Здесь следует указать на то обстоятельство, что оценка соотношения безопасность/эффективность является достаточно субъективной. Данная оценка зависит не только от уровня развития науки, а также практики применения ЛС, но и от квалификации эксперта.

4. Состав вспомогательных веществ, входящих в лекарственную форму

Влияние данного фактора на эффективность и безопасность ЛС было рассмотрено ранее. Однако и здесь нельзя говорить, что изменение состава (прежде всего, веса и соотношения весовых единиц) однозначно должно привести к возникновению нового ЛС. Однако Закон "О лекарственных средствах" обязывает осуществлять государственную регистрацию ЛС, зарегистрированных ранее, но произведенных с другим составом вспомогательных веществ.

Несколько отступая от темы, отметим, что п. 2 ст. 19 ФЗ "О лекарственных средствах" разделяет понятия "новое лекарственное средство" и "лекарственное средство, зарегистрированное ранее, но произведенное в других лекарственных формах, с новой дозировкой или другим составом вспомогательных веществ". Таким образом, законодатель выделил лекарственную форму, дозировку и состав вспомогательных веществ из числа факторов, определяющих новое лекарственное средство, что, на наш взгляд, является ошибочным, поскольку принятие решения о выпуске на рынок препарата в иной лекарственной форме (прежде всего, связанной с изменением пути введения в организм человека), с измененной дозировкой, невозможно без проведения клинических исследований. Результаты последних являются ключевыми при рассмотрении вопроса о соотношении безопасность/эффективность ЛС, что, в свою очередь, свидетельствует о появлении нового (ранее не известного с точки зрения рассматриваемого соотношения) лекарственного средства.